肝纤维化是由乙肝、丙肝、自免肝、酒精性脂肪肝和代谢相关性肝脂肪变等多种疾病引起肝损伤后,启动肝星状细胞持续活化,胶原沉积于肝,进而发展为肝硬化、肝癌。国外药企以GalNAC为递送工具,以Caspase、LOXL-2、亲环素、Galectin-3等为靶点设计的小分子药和抗体药,已推向临床实验,但尚无上市报道,但是,GalNAC是针对肝细胞的靶向递药工具,无法将药物递送到活化型肝星状细胞中,可见,治疗的策略有偏差。目前,在活化型肝星状细胞的细胞膜上,尚未发现特异性靶标,也尚无有效的药物。

贝罗尼集团针对活化型肝星状细胞,通过SELEX技术,避开了无特异性靶标的现状,开发了具有靶向递药功能的核酸适配体Aptamer-Wu和APT-Tan,并获得了四项国家发明专利(ZL 2022 1 0892095.7;ZL 2022 1 1182426.4;ZL 2022 1 0893829.3;ZL 2022 1 1182396.7),掌握了靶向药物治疗肝纤维化和肝硬化的金钥匙。目前,贝罗尼集团以这两个靶向递药工具为依托,针对肝纤维化和肝硬化发生发展的相关靶点,设计Aptamer-Wu和APT-Tan偶联的小核酸靶向药物,为肝纤维化和肝硬化患者带来了福音!此项研究标志着贝罗尼集团在研发创新型的抗肝硬化基因疗法领域进展顺利,取得了重要突破,所得成果也为肝硬化患者提供了新的治疗选择和希望。

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